每年2月的最后一天是国际罕见病日。罕见病防治诊疗是全球性难题，是我们必须正视的社会问题。

由于患病率较低、种类繁多而临床研究有限，罕见病难以确诊，还面临可用药少、药价高昂等困境。与此同时，“罕见”只是相对概念，我国罕见病患者的绝对数量较大，罕见病离我们并不遥远。

从制定罕见病目录，到建立全国罕见病诊疗协作网，再到将数十种罕见病用药纳入国家医保目录，我国在破解罕见病防治诊疗难题的路上步履不停。今年1月1日，广东将所有协议期内谈判药品列入“双通道”管理药品范围，包括曾因“70万元一针”引发广泛关注的罕见病药物诺西那生钠。坚持人民至上、生命至上，越来越多的罕见病患者看到了希望的曙光。

目前，罕见病防治诊疗工作仍有较大进步空间，包括更加重视罕见病“三级预防”、加大对罕见病用药研发投入、完善罕见病会诊转诊机制等。相信通过全社会共同努力，罕见病终将告别“孤儿病”的历史。

关键词： 罕见病患者 结束孤儿病历史 罕见病用药进医保 建设罕见病诊疗协作网 双通道药品范围